Eine Nutzenbewertung von Arzneimitteln durch das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) wurde erst als durch das GKV-Modernisierungsgesetz eingeführt. Aussagen über den Beitrag neuer Arzneimittel zu einer Verbesserung der medizinischen Behandlung von Patienten sollen die Nutzenbewertungen enthalten. Für welche Patientengruppen ein neues Arzneimittel eine wesentliche Verbesserung der Behandlung in Aussicht stellt wird auch von der Bewertung umfasst. Die Zielsetzung der Bewertung ist unter anderem eine differenzierte Bewertung des Arzneimittels im direkten Vergleich zu bewährten Therapiemöglichkeiten.

Nutzenbewertungen können sowohl das Bundesministerium für Gesundheit als auch der Gemeinsame Bundesausschuss in Auftrag geben. Der Auftrag des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen wird durch das GKV-Wettbewerbsstärkungsgesetz 2007 erweitert, das heißt, wirtschaftlich bewertet wird nun auch der medizinische Nutzen eines Arzneimittels. Berücksichtigt werden soll außer der Angemessenheit und Zumutbarkeit einer Kostenübernahme durch die Versichertengemeinschaft auch der Patientennutzen. Eine hohe Transparenz des Beteiligungsverfahrens ist zu gewährleisten. Seitdem kann eine Kosten-Nutzen-Bewertung, als Grundlage für eine Höchstbetragsfestsetzung für Arzneimittel sein die nicht festbetragsfähig sind. Die Regelung bietet zudem die Möglichkeit dem erweiterten Bewertungsausschuss, als Grundlage für Verordnungseinschränkungen und -ausschlüsse sowie für Therapiehinweise eine Kosten-Nutzen-Bewertung in Auftrag zu geben. In die Richtlinien für Arzneimittel fließen daher die Nutzenbewertungen mit ein.

§§ 35 b, 139 b SGB V